Terapia Genética eficaz no tratamento de Hemofilia A
De acordo com um estudo publicado no New England Jornal of Medicine uma técnica na área da terapia genética realizada no Barths Health NHS Trust em Londres (UK), registou melhorias muito significativas no tratamento e melhoria da qualidade de vida de indivíduos hemofílicos (Hemofilia A).
A hemofilia é condição genética recessiva ligada ao cromossoma X. Caracteriza-se por mutações nos genes das proteínas da cascata de coagulação do sangue; no caso da hemofilia A, a proteína afetada é o fator VIII, e no caso da hemofilia B, o fator IX. Desta forma, o processo de coagulação sanguínea fica severamente comprometido, resultando numa incapacidade do organismo em conter hemorragias.
Este ensaio clínico consistiu na injeção de um virus geneticamente engenhado para se traduzir no fator VIII em falta (hemofilia A). Este vírus foi incorporado nas células do fígado dos indivíduos testados, pois corresponde ao local do organismo onde os fatores são produzidos. Dos 13 doentes testados no estudo, 11 estão atualmente a produzir níveis muito próximos da normalidade de fator VIII.
Jake Omer (29 anos), um dos doentes testados afirma que se sente como tivesse um corpo novo. Durante toda a sua vida necessitou de pelo menos três injeções de fator VIII por semana. Em Fevereiro de 2016 recebeu uma única injeção do gene modificado. 'I feel I can do a lot more. I feel my body allows me to do more.'
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| Jake Omer, 'Like a new body' |
Prof Jon Pasi, líder do projeto, considera que a possibilidade de normalizar os níveis de fator VIII em pacientes com hemofilia é absolutamente excepcional. A expectativa de oferecer uma vida normal a doentes que tem de se injectar regularmente com fator VIII é revolucionante.
O próximo passo será a realização de novos ensaios clínicos com um maior número de participantes com o intuito de analisar se a terapia poderá realmente transformar a vida dos doentes a larga escala, tal como já transformou a vida de Jake.
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