Distrofia Muscular revertida no rato!

Após os resultados na reversão da Doença de Huntington, um artigo publicado na Nature Medicine revela mais dados satisfatórios em relação a potencialidade terapêutica que a tecnologia CRISP pode ter no futuro, neste caso, em relação às distrofia musculares. Investigadores conseguiram restaurar a função muscular em modelos animais portadores de deficiência muscular congénita (tipo 1A) utilizando a tecnologia CRISP. Esta forma de doença é autonómica recessiva e manifesta-se entre o nascimento e os primeiros 6 meses de vida. Os doentes apresentam hipotrofia e atraso no desenvolvimento motor nunca conseguindo alcançar uma motricidade independente. 

A função muscular foi reposta em ratos doentes 

De acordo com Dwi Kemaladewi, um dos co-autores, o método utilizado não passou por inserir uma sequência de DNA livre de mutações como é comum ao utilizar a CRISP, mas sim por cortar o DNA em dois locais específicos para que, aquando da união das 'pontas livres', se formasse uma sequência normal. Tendo como alvo os nervos periféricos e os músculos esqueléticos foi então possível melhorar a função muscular e a motricidade no rato.

Esquema da ação da CRISP nas cadeia de DNA 

Este estudo é mais uma prova de que a tecnologia CRISP é uma das mais potentes armas do futuro na correcção de condições com origem genética e, esperemos que estes resultados possam ser reproduzidos na clínica o mais breve possível.

Fontes: 

- https://www.omim.org/

- http://www.the-scientist.com/