Tecnologia CRISP reverte Doença de Huntington em modelos animais

A doença de Huntington é uma condição hereditária fatal que surge de uma mutação dinâmica na qual o tripleto CAG está repetido de forma anormal no DNA. As estruturas cerebrais conhecidas como gânglios da base ficam afetadas e perdem capacidade de moderar (através dos circuitos dos gânglios da base) o córtex motor, o local do cérebro onde as vias que controlam a motricidade têm início. Desta forma, os doentes realizam movimentos que não conseguem controlar ou moderar. Adicionalmente, a capacidade cognitiva e o equilíbrio emocional ficam em risco.

Uma equipa de cientistas da Emory University School of Medicine na Geórgia, conseguiu utilizar eficazmente a tecnologia CRISP ('Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats') para reverter alguns sintomas, como os movimentos descontrolados, em ratos portadores da mutação. Esta abordagem foi conseguida usando um adeno vírus como transportador viral. 

Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats

A CRISP é uma tecnologia relativamente recente que nos permite 'reeditar o DNA' consistindo na utilização de uma enzima que consegue criar uma sequência informativa na célula exatamente igual ao que se pretende com ajuda de umas 'guias' de RNA que cortam o DNA em locais específicos. É possível então, 'arquitetar' uma célula com uma funcionalidade específica.

Neste caso, a CRISP foi utilizada para deletar os genes mudados causadores da doença e substituí-los por genes que não causem patologia. 

Os resultados comprovam a enorme potencialidade da CRISP na cura da doença de Huntington ou outras doenças neurodegeneraticas, todavia, há factores e questões de segurança que necessitam de ser verificadas. Explicitando, existe a possibilidade de ao inibir um gene causador de doença poderemos acabar por afetar outro gene, causando outros problemas fenotípicos, assim como outros 'efeitos secundários'. 

Fontes:
- http://www.iflscience.com/
- https://www.bbvaopenmind.com
- http://www.huntington-portugal.com